薬剤師国家試験 第111回 問194

対象となるのは、先天的疾患に限定されない。 / CAR-T 療法では、T 細胞にキメラ抗原受容体(CAR)を導入する。

遺伝子治療は先天性疾患に限らずがんなど後天性疾患も対象となり、CAR-T療法はウイルスベクター等を用いてT細胞にキメラ抗原受容体(CAR)遺伝子を導入し腫瘍抗原を認識できるようにする治療法である。ウイルスベクターの使用は禁止されておらず広く用いられ、導入する遺伝子は治療目的の外来遺伝子でありそこから患者自身のゲノム情報が判明するものではない。また倫理的観点から生殖細胞への遺伝子導入は現在許容されていない。