薬剤師国家試験 第106回 問192

がんや先天的遺伝子疾患の治療への応用が試みられている。 / in vivo 遺伝子治療は、遺伝子を直接患者に投与して、標的細胞に導入する方法である。

遺伝子治療はがんや先天性の遺伝子疾患などに対する治療法として応用が試みられている。in vivo遺伝子治療は、遺伝子を組み込んだベクターを患者の体内へ直接投与し標的細胞に導入する方法である。誤りとなる記述として、遺伝子治療は失われた組織自体の再生を目的とするものではなく、分裂細胞にしか導入できないレトロウイルスベクターの欠点を補うため開発されたのはアデノウイルスベクターではなくレンチウイルスベクターであり、倫理的な問題から生殖細胞への遺伝子導入は認められていない。